4月19日,2023年中國細胞與基因治療發(fā)展高峰論壇在廣州翡翠希爾頓酒店圓滿舉辦。生物醫(yī)藥各行業(yè)精英匯聚一堂,以“共商生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展,助力細胞基因治療產(chǎn)業(yè)騰飛”為主題,暢談細胞與基因治療的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn),共謀產(chǎn)業(yè)發(fā)展之計。會議現(xiàn)場還舉行了高騰生物 CGT CRDMO全球啟動儀式。

本次論壇由黃埔區(qū)新藥申報服務(wù)中心作為支持單位,廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會、廣州高新區(qū)投資集團有限公司主辦,廣州高騰生物技術(shù)有限公司、廣州漢騰生物科技有限公司承辦,廣州粵飏科技有限公司、國信醫(yī)藥科技(北京)有限公司協(xié)辦。

高騰生物CGTCRDMO全球啟動儀式

從左至右：漢騰生物副總裁高曉偉,黃埔區(qū)新藥申報服務(wù)中心主任林生文，廣州市黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局黨組成員、副局長吳云，俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平，廣東省藥品監(jiān)督管理局行政許可處一級調(diào)研員賴育健，廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會會長朱少璇，廣州高新區(qū)投資集團有限公司生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展部梁艷芬，高騰生物總經(jīng)理韋慶焜

領(lǐng)導(dǎo)致辭丁顯平(俄羅斯工程院院士)

國家對細胞產(chǎn)業(yè)和干細胞研究、應(yīng)用的支持達到前所未有的高度。得益于多項政策對細胞與基因治療的鼓勵發(fā)展,近兩年以CAR-T為代表的細胞治療在多種血液瘤和部分實體瘤的治療中均獲得較大突破,包括國產(chǎn)CAR-T細胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機會。但細胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問題,這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來,這種新興療法可以造福更多患者。

領(lǐng)導(dǎo)致辭吳云(黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局副局長)

細胞與基因療法是生物醫(yī)藥技術(shù)的創(chuàng)新產(chǎn)物,研發(fā)熱情高漲,目前我國已經(jīng)有兩款CAR-T產(chǎn)品上市,100多項申報已被受理,處于快速發(fā)展階段。未來,產(chǎn)業(yè)的健康、有序、繁榮發(fā)展,需要產(chǎn)業(yè)、臨床機構(gòu)、監(jiān)管部門以及醫(yī)保支付機構(gòu)等通力合作,保證為病人提供安全、有效、可支付的藥品,解決未被滿足的臨床需求。在廣州黃埔區(qū)也有許多從事相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)以及臨床研究工作的生物技術(shù)公司,聚集成具有發(fā)展力的生物生態(tài)圈,歡迎更多生物技術(shù)同行的加入,推動技術(shù)創(chuàng)新。

領(lǐng)導(dǎo)致辭朱少璇(廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會會長)

得益于國家政策的扶持和研發(fā)技術(shù)的快速發(fā)展,2022年我國首次進行IND申報的新藥數(shù)量達600件。從藥物類型上看,中國首次IND新藥以小分子化藥和抗體為主,細胞療法和基因療法呈快速增長趨勢,在廣東省內(nèi)尤其是廣州、深圳兩地正在開展的臨床試驗多達70余項,細胞與基因治療的產(chǎn)業(yè)在大灣區(qū)正蓬勃發(fā)展。我們協(xié)會希望聯(lián)合各方產(chǎn)業(yè),包括監(jiān)管部門、臨床試驗機構(gòu)、生物技術(shù)公司以及各個環(huán)節(jié)的CRO/CDMO,組織形成創(chuàng)新生態(tài),高效溝通、充分交流學(xué)習(xí),以廣東省藥監(jiān)局“三重”(重點項目、重點企業(yè)、重點地區(qū))創(chuàng)新服務(wù)為契機,共同推進產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展。

領(lǐng)導(dǎo)致辭郭恩民(廣州高新區(qū)投資集團有限公司副總經(jīng)理)

本次高峰論壇的目的是為了促進細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展,討論構(gòu)建研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管協(xié)同創(chuàng)新生態(tài)、把握行業(yè)發(fā)展新機遇而舉辦的,我們將聯(lián)合生物醫(yī)藥企業(yè)共同打造生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈,促進行業(yè)健康快速發(fā)展,為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和人民健康事業(yè)作出貢獻。

嘉賓主題演講

論壇由教育部“基因功能與調(diào)控重點實驗室”主任、長江學(xué)者、國家杰青鄭利民作論壇主席,漢騰生物創(chuàng)始人兼CEO沈瀟博士作大會主持人,上海質(zhì)鼎生物科技有限公司董事長袁寶珠、 FyoniBio聯(lián)合創(chuàng)始人Hans Baumeister、來恩生物首席運營官&首席醫(yī)學(xué)官王婷婷、廣東省藥品檢驗所生物制品室一級主任科員蔣玉輝、百吉生物首席科學(xué)官張曦、海通證券醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)組聯(lián)席負責(zé)人張子慧、國信醫(yī)藥醫(yī)學(xué)中心總監(jiān)王潔、Cytiva 大中華地區(qū)工業(yè)部應(yīng)用總監(jiān)鄧潔等行業(yè)專家進行主題分享,為觀眾帶來了一場前沿的細胞與基因治療技術(shù)盛宴,全場亮點頻出。

丁顯平院士從細胞治療申報監(jiān)管體系、國家政策扶持以及免疫細胞療法多元化發(fā)展等角度提出了細胞治療的行業(yè)發(fā)展趨勢;多位演講嘉賓從技術(shù)創(chuàng)新及瓶頸、臨床應(yīng)用、質(zhì)量控制、工藝開發(fā)、法規(guī)監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)等多個角度,提出了目前免疫細胞(如CAR-T/CAR-NK/TIL等)的研發(fā)痛點以及相應(yīng)的解決措施;又有嘉賓從投資人的視野,分享了細胞與基因行業(yè)廣闊的前景,包括目前份額最大的CAR-T領(lǐng)域都一直保持高速增長,有望成為我國細胞與基因治療領(lǐng)域彎道超車的重點方向,雖然現(xiàn)階段也面臨著外部環(huán)境、工藝及成本和技術(shù)探索方向等挑戰(zhàn),但長遠來看依然具備投資價值。

圓桌會議

隨后,灣區(qū)新藥匯秘書長莫凌霄主持了主題為“如何加快中國細胞與基因治療的發(fā)展”的圓桌論壇。蔣玉輝、王婷婷、梁峻彬(瑞風(fēng)生物創(chuàng)始人兼CEO)、張子慧、王潔以及韋慶焜等嘉賓分享了各自觀點。

莫凌霄指出,先前的嘉賓已從管線進展、投融資情況、最新研發(fā)策略等維度深入闡述了細胞與基因治療在中國的蓬勃發(fā)展,尤其粵港澳大灣區(qū)更是呈現(xiàn)出以細胞與基因治療的賽道進行彎道超車的趨勢。與此同時,很多創(chuàng)新藥企公司在進行不同程度的收縮,在這樣冰火兩重天的時代,我國的細胞與基因治療應(yīng)該如何深度地發(fā)展。

蔣玉輝認為,從監(jiān)管角度要做好行業(yè)的規(guī)范化,多關(guān)注國家藥品審評中心出臺的指導(dǎo)原則,多溝通交流。

梁峻彬提出要注重技術(shù)的開發(fā)與創(chuàng)新,在基因編輯領(lǐng)域可以從相對比較成熟的方向切入到一些創(chuàng)新性非常高的平臺,瑞風(fēng)生物以 CRISPR 技術(shù)為方向,逐漸拓展到DNA/RNA編輯,從疾病領(lǐng)域即將在眼科領(lǐng)域有新的管線推進。

王婷婷從臨床研究的角度表示,前期一定要做好研發(fā)策略才能更好地對接到臨床以及產(chǎn)品上市后的市場。王婷婷表示,針對細胞與基因治療的研發(fā),我們更希望找有經(jīng)驗的CRO/CDMO企業(yè)來協(xié)同合作。

張子慧介紹了創(chuàng)新藥企業(yè)可持續(xù)發(fā)展的兩種商業(yè)模式,包括與Big Pharma 合作和自建銷售團隊,認為目前面臨商業(yè)化局面的細胞與基因治療企業(yè)不多,長遠來說其模式會傾向于前者。

韋慶焜作為CDMO代表方，認為細胞與基因治療是目前上市的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝最復(fù)雜的產(chǎn)品，現(xiàn)階段CDMO服務(wù)也存在一些挑戰(zhàn)，比如每位客戶的產(chǎn)品對應(yīng)的工藝都均不同，很難做到技術(shù)平臺化，又如產(chǎn)品質(zhì)量的控制和過程也很難保證質(zhì)量的穩(wěn)定性。基于此，高騰生物打造了靈活的GMP生產(chǎn)線，包含多條質(zhì)粒、病毒載體和細胞藥物生產(chǎn)線，可提供從工藝開發(fā)，到臨床批樣品的生產(chǎn)及商業(yè)化生產(chǎn)的專業(yè)服務(wù)，并搭建了病毒制劑開發(fā)、UCAR-T等特色平臺，最大限度加速客戶藥物管線的推進。

與會大咖們思想的碰撞讓觀眾收獲滿滿干貨，受益匪淺。至此，2023年中國細胞與基因治療發(fā)展高峰論壇圓滿落幕。